La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est traitée chez les jeunes garçons par les corticoïdes, en raison de leur effet anti-inflammatoire et immunosuppresseur, dès l’âge de 5-6 ans, pour préserver la force des bras et retarder la détérioration des fonctions cardiaques et respiratoires. Cependant, l’efficacité des corticoïdes lorsque la marche est perdue est incertaine car cela peut avoir un impact négatif sur la qualité de vie des patients.
Une étude longitudinale a été menée en décembre 2022 pour évaluer les effets de la corticothérapie (prednisone ou deflazacort) sur la progression de la maladie chez 86 garçons atteints de DMD, âgés entre 3 et 18 ans, qui avaient perdu la marche avant l’étude ou l’ont perdu au cours de celle-ci. Les participants ont été suivis sur le plan clinique et fonctionnel tous les six mois pendant trois ans.
Les résultats de l’étude montrent que les corticoïdes ont ralenti le déclin des fonctions cardiaques et pulmonaires chez les patients traités comparés à ceux du groupe sans corticoïdes, avec une amélioration plus significative observée chez les patients traités avec le deflazacort. Les corticoïdes ont également préservé plus longtemps l’autonomie des patients et ont ralenti la perte de poids. Sur le plan fonctionnel, le test PUL a été utilisé pour évaluer les fonctions des bras tout au long de la progression de la maladie, avec des résultats montrant que les fonctions ont été mieux préservées chez les patients traités aux corticoïdes, avec un déclin plus lent que chez les patients non traités.
Il convient de noter que cette étude n’avait pas pour objectif d’étudier les effets indésirables des corticoïdes sur la qualité de vie des patients.
Source
Functional and Clinical Outcomes Associated with Steroid Treatment among Non-ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy1
Craig M McDonald , Oscar H Mayer , Kan N Hor
J Neuromuscul Dis . 19/12/2022